Paragraaf 1440000

a)  De specialiteit wordt terugbetaald indien ze wordt gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Gaucher van type I, bij een patiënt die zich in één van de volgende situatie bevindt:

1° ofwel bij een patiënt die nooit met CEREZYME behandeld werd en waarbij de diagnose werd bevestigd op basis van een tekort aan enzymatische activiteit van beta-glucocerebrosidase (< of = 30%) in de fibroblasten of in de leukocyten van het perifere bloed en op basis van een genetische DNA analyse die de aanwezigheid van het gemuteerde gen van glucocerebrosidase bevestigt, bij rechthebbenden die vóór het begin van de enzymotherapie tenminste één van de volgende ziekteverschijnselen vertoonden:

- een hemoglobine-waarde lager dan 8 g/dl;

- of een bloedplaatjes-waarde lager dan 100x109/L;

- of een hepatomegalie gemeten door MRI of CTscan groter dan 1,25 keer de normale waarde voor de leeftijd;

- of splenomegalie gemeten door MRI of CTscan groter dan 5 keer de normale waarde voor de leeftijd;

- of botaantasting met matige osteopenie (Z-score tussen -1,5 en -2,5), asymptomatische avasculaire necrose en/of ernstige vermindering van de T1/T2 signaalintensiteit op MRI;

- of chitotriosidase-waarde > 15.000 nmol/ml*h.

2° ofwel bij een patiënt die al minstens één periode van de terugbetaling van de specialiteit CEREZYME heeft genoten op basis van de bepalingen vermeld in paragraaf 1440000 vóór de inwerkingtreding van de huidige reglementering, bij wie de voorafgaande goedgekeurde periode ten einde loopt, en voor wie de arts-specialist hieronder vermeld in punt c) van mening is dat de behandeling met de specialiteit CEREZYME dient voortgezet te worden;

3° ofwel bij een patiënt die al minstens één periode van de terugbetaling van de specialiteit CEREZYME heeft genoten op basis van de bepalingen vermeld in de huidige paragraaf 1440000, bij wie de voorafgaande goedgekeurde periode ten einde loopt, en voor wie de arts-specialist hieronder vermeld in punt c) van mening is dat de behandeling met de specialiteit CEREZYME dient voortgezet te worden.

b) Het aantal terugbetaalbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale posologie van 60 E/kg toegediend om de 2 weken. De behandelende arts verbindt zich ertoe ten minste elke 6 maanden, zijn patiënt te herevalueren (op basis van de Belgische richtlijnen en van de «International Collaborative Gaucher Group » (ICGG)) en de therapie aan te passen volgens de respons op de behandeling.

c) De vergoeding is gebaseerd op de aflevering aan de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer aan de derde betaler gefactureerd wordt, van een formulier waarvan het model is opgenomen in bijlage A van deze paragraaf ingevuld, gedateerd en ondertekend door een arts-specialist verantwoordelijk voor de behandeling en verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de Conventies van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening, die bevestigt dat aan de voorwaarden uit punt a) hierboven voldaan is.

Door aldus het formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, doet de bovenvermelde arts-specialist, gelijktijdig:

1. Hij vermeldt de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling en de klinische evolutie van de patiënt.

2. Hij vermeldt de elementen die het bovenvermelde centrum, waaraan hij verbonden is, toelaten te identificeren.

3. Hij verbindt zich ertoe om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven ter beschikking te houden van de adviserend geneesheer.

d) De gelijktijdige vergoeding van de specialiteit CEREZYME en van de specialiteit VPRIV is nooit toegestaan alsook de vergoeding van de specialiteit CEREZYME en de specialiteit ZAVESCA.