Paragraaf 14100000

Werkzaam bestanddeel : Deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

a) Indicatie : Mucoviscidose (CF)

1. Subindicatie : Behandeling van mucoviscidose bij rechthebbenden met F508del-mutatie

2. Diagnosestelling : Genetische test

b) Niet toegelaten :

1. Gelijktijdige combinatie met werkzaam bestanddeel :

i. Lumacaftor + ivacaftor

ii. OF Tezacaftor + ivacaftor

iii. OF Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor

iv. OF Ivacaftor

c) Overgangsmaatregel :

1. Therapieswitch :

i. Doelgroep : Reeds behandeld met vergoede specialiteit op basis van

a) Lumacaftor + ivacaftor (§10560000)

b) OF Tezacaftor + ivacaftor (§11580000)

c) OF Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor (§11630000)

d) OF Ivacaftor (§7930000 of §11580000)

ii. EN Voorwaarden :

a) Verslag dat switch motiveert door mogelijks specifiek voordeel voor de rechthebbende in dossier bewaren

b) EN Leeftijd : >= 6 jaar

iii. EN Aanvraagmodaliteiten : cfr. punten d)2. en f)

iv. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 maanden

2. OF Na MNP, geldig tot en met 30.09.2027 :

I. Doelgroep : Reeds behandeld met niet-vergoede verpakkingen i.k.v. klinisch programma

ii. EN Voorwaarden : Voldeed aan de betrokken voorwaarden voor aanvang van de behandeling

iii. EN Aanvraagmodaliteiten : cfr. punten d)2. en f)

iv. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 maanden

d) Type aanvraag :

1. Eerste aanvraag :

i. Leeftijd : >= 6 jaar

ii. EN Controle parameters :

a) Gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) :

1. Controle :

i. Controlemoment : Laatste 4 driemaandelijkse longfunctietesten

ii. EN Resultaat ten opzichte van referentiewaarde voor rechthebbende : < 90 %

2. OF Medisch gecontra-indiceerd

b) OF Gedocumenteerde exacerbatie

1. Controlemoment : laatste 12 maanden

2. EN Aantal : >= 1

3. EN Aanvullende antibiotica nodig : Ja

c) OF CF-gerelateerde longabnormaliteiten, gedocumenteerd door meest recente thoraxscan (Bronchiëctasieën, diffuse bronchiale wandverdikking, bronchiolitis (“tree in bud” patroon en “air trapping”), atelectase, longcysten/blaasjes, pneumothorax)

d) OF gastro-intestinale afwijkingen :

1. Pancreasinsufficiëntie

2. OF Herhaalde pancreatitis

e) OF BMI z score : <= -1

iii. EN Controle labowaarden :

a) Genetische test :

1. CF-geassocieerde mutaties :

i. Aantal := 2

ii. EN F508del-mutatie in het CFTR-gen : >= 1

iv. EN Voorgaande behandeling : NIET longtransplantatie

v. EN Aanvrager :

a) Arts-specialist in de :

1. Pediatrie

2. OF Pneumologie

b) EN Arts verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OF 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OF 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OF 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OF 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OF 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OF 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

vi. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 maanden

vii. EN Maximale toegestane vergoedbare hoeveelheid : 135420 mg (Deutivacaftor: 91500 mg + Tezacaftor: 36600 mg + Vanzacaftor: 7320 mg)

viii. EN Maximale toegestane vergoedbare dosering :

a) Rechthebbende < 40 kg : 3 tabletten van 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor per dag

b) OF Rechthebbende >= 40 kg : 2 tabletten van 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor per dag

2. OF Verlenging :

i. Controle parameters ter bevestiging doeltreffendheid :

a) Positieve impact van de behandeling :

1. Gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) :

I. Controle :

a) Controlemoment : laatste 4 driemaandelijkse longfunctietesten

b) EN Resultaat ten opzichte van referentiewaarde voor rechthebbende : > 90 %

ii. OF Medisch gecontra-indiceerd

2. OF Nutritionele status : Geen achteruitgang cfr. BMI

3. OF Levenskwaliteit volgens CFQ-R vragenlijst : Geen achteruitgang

b) OF Alternatieve verklaring (optreden van niet-CFTR-modulatorgerelateerde complicaties)

ii. EN Aanvrager :

a) Arts-specialist in de :

1. Pediatrie

2. OF Pneumologie

b) EN Arts verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OF 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OF 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OF 7.89.103.89 Hôpital Erasme-Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OF 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OF 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OF 7.89.106.86 Muco- Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

iii. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 maanden

iv. EN Maximale toegestane vergoedbare hoeveelheid : 135420 mg (Deutivacaftor: 91500 mg + Tezacaftor: 36600 mg + Vanzacaftor: 7320 mg)

v. EN Maximale toegestane vergoedbare dosering :

a) Rechthebbende < 40 kg : 3 tabletten van 50+20+4 mg per dag

b) OF Rechthebbende >= 40 kg : 2 tabletten van 125+50+10 mg per dag

e) Verplicht elektronische aanvraagprocedure : eHealth

f) Registratie in register : Belgisch Mucoviscidose register

Paragraaf 14110100

Werkzaam bestanddeel : Deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

a) Indicatie : Mucoviscidose (CF)

1. Subindicatie : Testbehandeling van mucoviscidose bij rechthebbenden met afwezigheid van een F508del mutatie maar met minstens één niet-klasse 1 mutatie

2. EN Diagnosestelling : Genetische test

b) Niet toegelaten :

1. Gelijktijdige combinatie met werkzaam bestanddeel :

i. Lumacaftor + ivacaftor

ii. OF Tezacaftor + ivacaftor

iii. OF Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor

iv. OF Ivacaftor

c) Overgangsmaatregel na klinische studies of MNP, geldig tot en met 30.09.2027 :

1. Doelgroep : Reeds behandeld met niet-vergoede specialiteiten op basis van ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor en ivacaftor

2. EN Voorwaarden :

I. Verslag dat overgang motiveert, door aangetoonde respons in een klinische studie of MNP, voor de rechthebbende, in dossier bewaren

ii. EN Leeftijd : >= 6 jaar

3. EN Aanvraagmodaliteiten : cfr. punten d)1. v. en f)

4. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 weken

d) Type aanvraag :

1. Eénmalige aanvraag :

i. Leeftijd : >= 6 jaar

ii. EN Controle parameters :

a) Gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) :

1. Controle :

I. Controlemoment : laatste 4 driemaandelijkse longfunctietesten

ii. EN Resultaat ten opzichte van referentiewaarde voor rechthebbende : < 90 %

2. OF Medisch gecontra-indiceerd

b) OF Gedocumenteerde exacerbatie :

1. Controlemoment : laatste 12 maanden

2. EN Aantal : >= 1

3. EN Aanvullende antibiotica nodig : ja

c) OF CF-gerelateerde longabnormaliteiten, gedocumenteerd door meest recente thoraxscan :

1. Bronchiëctasieën

2. OF Diffuse bronchiale wandverdikking

3. OF Bronchiolitis (“tree in bud” patroon en “air trapping”)

4. OF Atelectase

5. OF Longcysten/blaasjes

6. OF Pneumothorax

d) OF gastro-intestinale afwijkingen :

1. Pancreasinsufficiëntie

2. OF Herhaalde pancreatitis

e) OF BMI z score : <= -1

iii. EN Controle labowaarden :

a) Genetische test :

1. NIET F508del mutatie

2. EN Mutatie in CFTR-gen

i. Type : Niet-klasse 1

ii. EN Aantal : >= 1

iv. EN Voorgaande behandeling :

a) NIET longtransplantatie

v. EN Aanvrager :

a) Arts-specialist in de :

1. Pediatrie

2. OF Pneumologie

b) EN Arts verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OF 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OF 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OF 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OF 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OF 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OF 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

vi. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 weken

vii. EN Maximale toegestane hoeveelheid : 31080 mg :

a) Deutivacaftor : 21000 mg

b) EN Tezacaftor : 8400 mg

c) EN Vanzacaftor : 1680 mg

viii. EN Maximale dosering :

a) Rechthebbende < 40 kg : 3 tabletten van 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor per dag

b) OF Rechthebbende >= 40 kg : 2 tabletten van 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor per dag

ix. EN Bijzondere bepaling : verplichte registratie van gegevens :

a) Evaluatiemoment :

1. Start van behandeling

2. EN Na 4 – 8 weken behandeling

b) EN Te verzamelen klinische gegevens :

1. ppFEV1 (tenzij medisch gecontra-indiceerd)

2. EN Zweetchloride waarde

3. EN BMI en/of z-scores

4. EN Lengte en/of z-scores

5. EN Gewicht en/of z-scores

6. EN Concomitante behandelingen

7. EN Klinische symptomen

c) EN Evaluatie door panel :

1. Arts-specialisten :

i. Aantal : >= 3

ii. EN Met specifieke competentie in de behandeling van CF patiënten

iii. EN al dan niet verbonden aan hetzelfde mucoviscidose referentiecentrum

iv. EN niet de behandelende arts

e) Verplicht elektronische aanvraagprocedure : eHealth

f) Registratie in register : Belgisch Mucoviscidose register

Paragraaf 14110200

Werkzaam bestanddeel : Deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

a) Indicatie : Mucoviscidose (CF)

1. Subindicatie : Behandeling van mucoviscidose bij rechthebbenden met afwezigheid van een F508del mutatie maar met minstens één niet-klasse 1 mutatie

b) Niet toegelaten :

1. Gelijktijdige combinatie met werkzaam bestanddeel :

i. Lumacaftor + ivacaftor

ii. OF Tezacaftor + ivacaftor

iii. OF Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor

iv. OF Ivacaftor

c) Overgangsmaatregel na klinische studies of MNP, geldig tot en met 30.09.2027 :

1. Doelgroep : Reeds behandeld met niet-vergoede specialiteit op basis van deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

2. EN Voorwaarden :

i. Verslag dat overgang motiveert, door aangetoonde respons in een klinische studie of MNP, voor de rechthebbende, in dossier bewaren

ii. EN Leeftijd : >= 6 jaar

3. EN Aanvraagmodaliteiten : cfr. punten d)1.iv. en f)

4. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 maanden

d) Type aanvraag :

1. Eerste aanvraag :

i. Leeftijd : >= 6 jaar

ii. EN Controle parameters :

a) Positief advies van tenminste 3 onafhankelijke CF specialisten, gebaseerd op omstandig verslag : rechthebbende = responder :

1. Positieve klinische impact :

i. Verbetering zweetchloride ten opzichte van voor de opstart van behandeling : >= 20 mmol/L

ii. OF Gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) : Verbetering ppFEV1 ten opzichte van beste waarde van laatste 4 driemaandelijkse longfunctietesten voor de opstart van de behandeling : >= 5%

iii. OF Klinische symptomen : Verbetering, duidelijk gemotiveerd en beschreven

iv. OF Behoefte aan (niet)-invasieve beademing of zuurstoftherapie : vermindering

v. OF Verbetering van 1 van bovenstaande aspecten ten opzichte van de baseline waarden gerapporteerd in de klinische studie of MNP met ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor en ivacaftor (van toepassing voor rechthebbenden die via de overgangsmaatregel een vergoeding voor §14110100 kregen)

iii. EN Voorgaande behandeling :

a) Vergoede behandeling volgens §14110100

iv. EN Aanvrager :

a) Arts-specialist in de :

1. Pediatrie

2. OF Pneumologie

b) EN Arts verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OF 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OF 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OF 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OF 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OF 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OF 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

v. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 maanden

vi. EN Maximale toegestane vergoedbare hoeveelheid : 135420 mg :

a) Deutivacaftor : 91500 mg

b) Tezacaftor : 36600 mg

c) Vanzacaftor : 7320 mg

vii. EN Maximale toegestane vergoedbare dosering :

a) Rechthebbende < 40 kg : 3 tabletten van 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor per dag

b) OF Rechthebbende >= 40 kg : 2 tabletten van 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor per dag

2. OF Verlenging :

i. Controle parameters ter bevestiging doeltreffendheid :

a) Positieve impact van de behandeling :

1. Gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) :

i. Controle :

a) Controlemoment : laatste 4 driemaandelijkse longfunctietesten

b) EN Resultaat ten opzichte van referentiewaarde voor rechthebbende : > 90 %

ii. OF Medisch gecontra-indiceerd

2. OF Nutritionele status : Geen achteruitgang cfr. BMI

3. OF Levenskwaliteit volgens CFQ-R vragenlijst : Geen achteruitgang

b) OF Alternatieve verklaring (optreden van niet-CFTR-modulatorgerelateerde complicaties)

ii. EN Aanvrager :

a) Arts-specialist in de :

1. Pediatrie

2. OF Pneumologie

b) EN Arts verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OF 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OF 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OF 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OF 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OF 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OF 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

iii. EN Maximale geldigheidsduur machtiging : 12 maanden

iv. EN Maximale toegestane vergoedbare hoeveelheid : 135420 mg :

a) Deutivacaftor : 91500 mg

b) Tezacaftor : 36600 mg

c) Vanzacaftor : 7320 mg

v. EN Maximale toegestane vergoedbare dosering :

a) Rechthebbende < 40 kg : 3 tabletten van 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor per dag

b) OF Rechthebbende >= 40 kg : 2 tabletten van 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor per dag

e) Verplicht elektronische aanvraagprocedure : eHealth

f) Registratie in register : Belgisch Mucoviscidose register