Paragraaf 3430000

a) De specialiteit wordt terugbetaald indien ze wordt toegediend in monotherapie voor de behandeling van de ziekte van Gaucher van Type I, waarbij de diagnose moet zijn vastgesteld op basis van een analyse van de enzymatische activiteit van beta-glucocerebrosidase, bij rechthebbenden die ernstige ziekteverschijnselen vóór enzymotherapie vertoonden en die, vóór het begin van een behandeling met miglustaat, gestabiliseerd zijn met enzymvervangende therapie met imiglucerase intraveneus. De stabilisatie bij de betrokken rechthebbende uit zich gelijktijdig in de volgende drie parameters:

- hemoglobine-waarde boven de 10 g/dl en bovendien minder dan 0,5 g/dl schommeling voorbije 6 maanden;

- EN toename van plaquettose met minstens 50 % bij bewaarde milt of tot meer dan 100x10^9/L na splenectomie, met bovendien stabiele plaquettose met minder 30x10^9/L schommeling de voorbije 12 maanden;

- EN daling van de chitotriosidase-activiteit tot minder dan 15.000 nmol/ml*h met bovendien =< 30 % variatie de voorbije 12 maanden.

Hij bevindt zich momenteel in een stabiele fase van aantasting door de ziekte van Gaucher, en is tijdelijk of definitief ongeschikt voor verderzetting van deze enzymvervangende therapie.

b) Het aantal terugbetaalbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale posologie van 3 capsules van 100 mg per dag. De behandelende arts engageert zich elke 3 maand het hemogram bij de rechthebbende te controleren. De behandelende arts engageert zich om de vergoedbare behandeling met miglustat te stoppen bij verslechtering van het klinisch beeld:

- hetzij een daling van de hemoglobine-waarde

- hetzij een daling van de plaquettose

- hetzij optreden van een botcrisis.

c) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts van het protocol (enkel voor de eerste aanvraag) met de analyse van de enzymatische activiteit van beta-glucocerebrosidase. Evenzo hangt de vergoeding af van het ter beschikking stellen aan de adviserend-arts, voorafgaand aan de miglustat behandeling en bij elke verlenging, van een omstandig rapport, en een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen, ingevuld en ondertekend door een arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de Conventies van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening. Voor alle gevallen voegt de behandelende arts een kopie van de 3-maandelijkse biologische analysen toe.

Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, doet de bovenvermelde arts-specialist, gelijktijdig:

1. hij vermeldt de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling,en, indien het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende;

2. hij vermeldt de elementen die toelaten:

2.1. het bovenvermeld Centrum te identificeren waaraan hij verbonden is ;

2.2. de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde Centrum;

3. hij verbindt zich ertoe om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens ondersteunen te bezorgen aan de adviserend-arts.

4. hij verbindt zich ertoe om mee te werken, in toepassing van punt f) hieronder, aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken rechthebbende.

d) De vergoeding word toegestaan door de adviserend-arts voor periodes van 6 maanden, in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering, van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zorgt de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing:

1. hij verleent aan de betrokken begunstigde een specifiek en uniek nummer, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode ;

2. hij deelt bovenvermelde aanvragende arts het uniek nummer mee toegekend aan de rechthebbende, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode;

3. hij bezorgt aan de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt c) 2.2 hierboven, een document die de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

e) De vergoeding kan slechts toegekend worden indien de betrokken apotheker, voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt d) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende.

f) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van deze specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de gegevensbeschermingsautoriteit.

g) De gelijktijdige vergoeding van de betrokken specialiteit in het kader van een behandeling in associatie met specialiteiten op basis van Imiglucerase wordt niet toegestaan.

Paragraaf 11300000

a) De specialiteit wordt enkel terugbetaald indien ze wordt toegediend in monotherapie voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C, waarbij de diagnose moet zijn vastgesteld op basis van minstens 2 laboratoriumonderzoeken (defect NPC1 of NPC2 gen, Filipine-kleuring of cholesterolverestering in fibroblasten) en klinisch onderzoek waarbij neurologische verschijnselen zoals verticale blikparese, ataxie of cognitieve achteruitgang aanwezig moeten zijn.

b) Het aantal terugbetaalbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale posologie van 6 capsules van 100 mg per dag.

c) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend arts van de protocollen (enkel voor de eerste aanvraag) met de resultaten van de laboratoriumonderzoeken en een beschrijving van de klinische symptomen en, in alle gevallen, van een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen, ingevuld en ondertekend door een arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de Conventies van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening.

Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, doet de bovenvermelde arts-specialist, gelijktijdig:

1. Hij vermeldt de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling, en, indien het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende.

2. Hij vermeldt de elementen die toelaten:

2.1. het bovenvermeld Centrum te identificeren waaraan hij verbonden is ;

2.2. de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde Centrum.

3. Hij verbindt zich ertoe om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven ter beschikking te stellen aan de adviserend arts.

d) De vergoeding word toegestaan door de adviserend-arts voor periodes van 6 maanden, in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering, van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zorgt de adviserend arts, in geval van positieve beslissing:

1. Hij verleent aan de betrokken rechthebbende een specifiek en uniek nummer, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Hij deelt bovenvermelde aanvragende arts het uniek nummer mee toegekend aan rechthebbende, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

3. Hij bezorgt aan de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt c) 2.2 hierboven, een document die de identificatie van de rechthebbende en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

e) De vergoeding kan slechts toegekend worden indien de betrokken apotheker, voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt d) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende.