Paragraaf 11030000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van onasemnogene abeparvovec komt in aanmerking voor eenmalige vergoeding indien ze toegediend wordt voor de behandeling van 5q spinale musculaire atrofie (SMA) bij een rechthebbende:

- met symptomatisch SMA type 1

#NAME?

EN die aan alle volgende voorwaarden voldoet:

- de diagnose van 5q SMA werd bevestigd door een genetische test;

- tot de leeftijd van 2 jaar of tot een lichaamsgewicht van 13,5 kg;

#NAME?

b) De terugbetaling wordt toegestaan indien de betrokken specialiteit wordt voorgeschreven door een arts-specialist verbonden aan een gespecialiseerd centrum voor neuromusculaire ziektes (referentiecentra) (7892).

- 7.89.206.83 - U.Z. Antwerpen - Neuromusculair referentiecentrum

- 7.89.201.88 - Universitair Ziekenhuis Brussel - Neuromusculair referentiecentrum - De Bijtjes

- 7.89.203.86 - Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence neuromusculaire UCL Saint-Luc

- 7.89.207.82 - Cliniques Universitaires de Bruxelles - Hôpital Erasme (ULB) - Association Hospitalière de Bruxelles - Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola, association de droit public

- 7.89.205.84 - CHR de la Citadelle - Centre Liégeois pour les Maladies Neuromusculaires

- 7.89.204.85 - U.Z. Gent - Referentiecentrum voor musculaire aandoeningen

- 7.89.202.87 - U.Z. Leuven - UZ Gasthuisberg Neuromusculair referentiecentrum

c) De vergoeding kan slechts éénmalig worden toegekend als een enkelvoudige behandeling voor éénmalig gebruik, en houdt rekening met een aanbevolen dossering vermeld in de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP) van de betrokken farmaceutische specialiteit.

d) De vergoeding kan slechts worden toegekend indien de specialiteit effectief werd toegediend bij de rechthebbende.

e) De gelijktijdige terugbetaling van de betrokken farmaceutische specialiteit met een andere farmaceutische specialiteit die specifiek inwerkt op de werking en/of productie van het SMN-eiwit, is nooit toegelaten.

f) De machtiging tot vergoeding kan worden toegestaan op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt b), die aldus:

- bevestigt dat alle voorwaarden en alle elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling, op de vereiste inclusiecriteria en op de vergoedingsvoorwaarden vermeld onder de punten a) tot en met e), zijn vervuld bij de betrokken rechthebbende;

- er zich toe verbindt om voor de adviserende arts een gedetailleerd medisch rapport ter beschikking te houden met daarin een uitgebreid verslag van de klinische toestand van de rechthebbende bij aanvang van de behandeling;

- er zich toe verbindt om de bewijsstukken die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend-arts;

- er zich toe verbindt om de aanbevelingen zoals vermeld in de Samenvatting van de Productkarakteristieken (SPK) te respecteren;

#NAME?

g) De vergoeding mag alleen toegekend worden als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer hij/zij de betrokken farmaceutische specialiteit factureert, beschikt over een bewijs van de elektronische goedkeuring bedoeld in f).