Paragraaf 6770000

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt:

1. Voor het opstarten van de behandeling van transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten (18 jaar en ouder) die zich presenteren met een stadium 1 symptomatische polyneuropathie. Het klinisch beeld en de voorgeschiedenis van de patiënt dienen gedocumenteerd te worden.

De diagnose moet bevestigd worden op basis van:

- Een DNA-analyse die een amyloïdogene TTR mutatie bevestigt;

- EN Een diagnose als stadium 1 symptomatische polyneuropathie op basis van een klinische beoordeling volgens de criteria van Coutinho:

Verschijnselen/symptomen: Ambulante status - Stadium 1: Geen routinematige hulp nodig bij het lopen

Verschijnselen/symptomen: Ambulante status - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Routinematige hulp nodig bij het lopen

Verschijnselen/symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 1: Licht tot matig

Verschijnselen/symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Matig tot ernstig

Verschijnselen/symptomen: Motorische stoornis - Stadium 1: Licht

Verschijnselen/symptomen: Motorische stoornis - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Matig

Verschijnselen/symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 1: Onderste

Verschijnselen/symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Onderste/Bovenste beperkt

Verschijnselen/symptomen: Dysautonomie - Stadium 1: Licht

Verschijnselen/symptomen: Dysautonomie - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Matig

Verschijnselen/symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 1: Geen tot matig

Verschijnselen/symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Significant

De behandelende arts laat een hartonderzoek uitvoeren (NYHA-schaal) en noteert de basiswaarden teneinde de ziekteprogressie te kunnen evalueren.

De behandelende arts dient de patiënt te laten evalueren voor de mogelijkheid tot levertransplantatie op basis van een multidisciplinaire aanpak door het hospitaal multidisciplinair team.

Patiënten met primaire amyloïdose en patiënten met een voorgeschiedenis van levertransplantatie worden uitgesloten van de terugbetaling van de behandeling.

De behandeling dient onmiddellijk gestaakt te worden indien de patiënt een levertransplantatie ondergaat.

2. Voor de verlenging van een behandeling, beschreven in a) 1. voor een nieuwe periode van maximum 12 maanden of tot levertransplantatie.

In de aanvraag voor verlenging van de vergoeding:

2.1. Bevestigt de behandelende arts dat de behandeling doeltreffend is, op basis van zesmaandelijkse evaluaties waarbij de evolutie van de patiënt gevolgd wordt en in het medisch dossier wordt gedocumenteerd:

- dat er geen significant veiligheidsprobleem werd vastgesteld.

- dat er geen significante ‘ziekteprogressie’ was tijdens de opvolgperiode.

‘Ziekteprogressie’ wordt gedefineerd als:

• Een evolutie naar stadium 2 symptomatische polyneuropathie volgens de criteria van Coutinho:

Verschijnselen/symptomen: Ambulante status - Stadium 1: Geen routinematige hulp nodig bij het lopen

Verschijnselen/symptomen: Ambulante status - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Routinematige hulp nodig bij het lopen

Verschijnselen/symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 1: Licht tot matig

Verschijnselen/symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Matig tot ernstig

Verschijnselen/symptomen: Motorische stoornis - Stadium 1: Licht

Verschijnselen/symptomen: Motorische stoornis - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Matig

Verschijnselen/symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 1: Onderste

Verschijnselen/symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Onderste/Bovenste beperkt

Verschijnselen/symptomen: Dysautonomie - Stadium 1: Licht

Verschijnselen/symptomen: Dysautonomie - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Matig

Verschijnselen/symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 1: Geen tot matig

Verschijnselen/symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 2 (= geen terugbetaling): Significant

• Of de progressie van cardiopathie met verergering van het stadium van hartfalen (1 punt op het NYHA-classificatiesysteem) of significante verergering van geleidingsstoornissen.

2.2. Motiveert en documenteert de behandelende arts de wenselijkheid van het verderzetten van de behandeling en attesteert dat de patiënt zich nog steeds in stadium 1 van de ziekte bevindt.

Een verlenging van de terugbetaling wordt niet toegestaan in de volgende gevallen:

- wanneer de patiënt een levertranplantatie heeft ondergaan.

- Onvoldoende adherentie aan de behandeling volgens de behandelende arts;

- Bij significante ‘ziekteprogressie’ zoals eerder gedefinieerd na 12 maanden behandeling volgens het oordeel van de behandelende arts en gedocumenteerd in het patiëntendossier.

b) Het aantal terugbetaalbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale posologie van 20 mg oraal eenmaal daags.

c) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts van alle protocollen van alle uitgevoerde onderzoeken, en, in alle gevallen, van een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen.

Het model in bijlage A wordt ingevuld en ondertekend door een arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de de revalidatieovereenkomsten voor patiënten lijdend aan neuromusculaire ziekten (NMRC, of Neuromusculaire Referentie Centrum).

Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, doet de boven vermelde arts-specialist, gelijktijdig:

1. Hij vermeldt de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling en, indien het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt.

2. Hij vermeldt de elementen die toelaten :

2.1. Het boven vermeld Centrum te identificeren waaraan hij verbonden is;

2.2. De betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde Centrum.

3. Hij verbindt zich ertoe om mee te werken, in toepassing van punt f) hieronder, aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken patiënt.

d) De vergoeding wordt toegestaan door de adviserend-arts voor periodes van 12 maanden, in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zorgt de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing:

1. Hij verleent aan de betrokken begunstigde een specifiek en uniek nummer, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Hij deelt bovenvermelde aanvragende arts het unieke nummer mee toegekend aan zijn patiënt, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

3. Hij bezorgt aan de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt c) 2.3 hierboven, een document die de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

e) De vergoeding kan slechts toegekend worden indien een ziekenhuisapotheker voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt d) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken patiënt. Op vraag van een afleverende ziekenhuisapotheker bezorgt de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt c) 2.3 hierboven, een kopie van het document bedoeld onder punt d) 3.

f) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van de specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Commissie over de bescherming van de privé-sfeer.