Paragraaf 9960000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van patisiran komt in aanmerking voor vergoeding indien zij wordt toegediend voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) bij volwassen rechthebbenden met polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2.

Bij het opstarten van de behandeling moet de rechthebbende aan de volgende criteria voldoen:

- een DNA-analyse die een amyloïdogene TTR mutatie bevestigt

- een diagnose :

• als stadium 1 polyneuropathie op basis van een klinische beoordeling volgens de criteria van Coutinho

• OF als stadium 2 polyneuropathie op basis van een klinische beoordeling volgens de criteria van Coutinho:

- Verschijnselen / symptomen: Ambulante status - Stadium 1 : Geen routinematige hulp nodig bij het lopen

- Verschijnselen / symptomen: Ambulante status - Stadium 2 : Routinematige hulp nodig bij het lopen

- Verschijnselen / symptomen: Ambulante status - Stadium 3 (=geen vergoeding) : Nood aan rolstoel of bedlegerig

- Verschijnselen / symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 1: Licht tot matig

- Verschijnselen / symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 2: Matig tot ernstig

- Verschijnselen / symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig

- Verschijnselen / symptomen: Motorische stoornis - Stadium 1: Licht

- Verschijnselen / symptomen: Motorische stoornis - Stadium 2: Matig

- Verschijnselen / symptomen: Motorische stoornis - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig

- Verschijnselen / symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 1: Onderste

- Verschijnselen / symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 2: Onderste / Bovenste beperkt

- Verschijnselen / symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 3 (=geen vergoeding): Alle ledematen

- Verschijnselen / symptomen: Dysautonomie - Stadium 1: Licht

- Verschijnselen / symptomen: Dysautonomie - Stadium 2: Matig

- Verschijnselen / symptomen: Dysautonomie - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig

- Verschijnselen / symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten- Stadium 1: Geen tot matig

- Verschijnselen / symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 2: Significant

- Verschijnselen / symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig

Indien de rechthebbende reeds behandeld wordt met de specialiteit op basis van vutrisiran op basis van een attestering van bovenstaande elementen, en indien de behandelende arts op basis van zijn klinische inschatting en de ervaring van de rechthebbende met deze behandeling, van oordeel is dat de rechthebbende een specifiek voordeel zou ondervinden van de behandeling met de specialiteit ingeschreven in de huidige paragraaf is een switch toegestaan op basis van een verslag dat deze switch motiveert en na beoordeling door het College van artsen voor een weesgeneesmiddel of een farmaceutische specialiteit die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar is. Een switch van de specialiteit ingeschreven in de huidige paragraaf naar de specialiteit op basis van vutrisiran is toegestaan, eveneens op basis van een verslag dat deze switch motiveert en na beoordeling door het College van artsen voor een weesgeneesmiddel of een farmaceutische specialiteit die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar is.

b) Voor rechthebbenden die, voor de inwerkingtreding van de vergoeding reeds met niet-vergoede verpakkingen van deze specialiteit werden behandeld in het kader van het medisch noodprogramma (MNP) en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder a) voldeden, zou de vergoeding tot verlenging van deze behandeling kunnen toegekend worden, voor zover ze voldoen aan de voorwaarden vermeld onder e) hieronder.

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een aanbevolen dosis van 300 microgram per kg lichaamsgewicht (de maximale aanbevolen dosering is 30 mg voor rechthebbenden met een gewicht >=100 kg), om de 3 weken via intraveneuze infusie (IV) toegediend.

d) De behandeling wordt slechts vergoed als die, voorafgaand aan de opstart ervan, goedgekeurd werd door een multidisciplinair team verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de revalidatieovereenkomsten voor patiënten lijdend aan neuromusculaire ziekten (NMRC, of Neuromusculaire Referentie centrum).

e) De arts-specialist bevestigt dat de behandeling doeltreffend is, op basis van een jaarlijkse klinische evaluatie waarbij de evolutie van de rechthebbende gevolgd wordt en in het medisch dossier wordt gedocumenteerd:

- dat er geen significant veiligheidsprobleem werd vastgesteld.

- dat er geen ‘progressie naar stadium 3’ is volgens de criteria van Coutinho.

- in welk stadium polyneuropathie de rechthebbende verkeert, op basis van een klinische beoordeling volgens de criteria van Coutinho:

• Stadium 1

• Stadium 2

f) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts van alle protocollen van alle uitgevoerde onderzoeken, en, in alle gevallen, van een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen.

Het model A wordt ingevuld en ondertekend door een arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de revalidatieovereenkomsten voor patiënten lijdend aan neuromusculaire ziekten (NMRC, of Neuromusculaire Referentie Centrum).

g) Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, vermeldt de boven vermelde arts-specialist, gelijktijdig:

1. de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling van de rechthebbende.

2. de elementen die toelaten:

2.1 Het boven vermeld Centrum te identificeren waaraan hij/zij verbonden is;

2.2 De betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde Centrum.

3. zich ertoe te verbinden om ten behoeve van de adviserend-arts de bewijsstukken ter beschikking te stellen die de geattesteerde gegevens bevestigen

4. zich ertoe te verbinden om de behandeling te stoppen wanneer vastgesteld wordt dat er progressie naar stadium 3 is volgens de criteria van Coutinho.

h) De vergoeding wordt toegestaan door de adviserend-arts voor periodes van 12 maanden, in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zorgt de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing:

1. Dat aan de betrokken begunstigde een specifiek en uniek nummer verleend wordt, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Dat aan bovenvermelde aanvragende arts het unieke nummer toegekend aan de rechthebbende medegedeeld wordt, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

3. Dat aan de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt g) 2.2 hierboven, een document bezorgd wordt dat de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

i) De vergoeding wordt slechts toegekend indien een ziekenhuisapotheker voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt h) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende. Op vraag van een afleverende ziekenhuisapotheker bezorgt de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt g) 2.2 hierboven, een kopie van het document bedoeld onder punt h) 3.

j) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van de specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Gegevensbeschermingsautoriteit.

k) De gelijktijdige vergoeding van de farmaceutische specialiteit ingeschreven in de huidige paragraaf met de farmaceutische specialiteit op basis van vutrisiran is nooit toegestaan.