Paragraaf 6170000

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt voor langdurige therapie bij patiënten (volwassenen, jongeren en kinderen >= 2 jaar) met Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes (CAPS), zijnde:

- “Muckle-Wells Syndrome” (MWS);

- OF “Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease” (NOMID) / “Chronic Infantile Neurological Cutaneous Articular Syndrome” (CINCA);

- OF ernstige vormen van “Familial Cold Auto-inflammatory Syndrome” (FCAS) / “Familial Cold Urticaria” (FCU).

De diagnose moet vastgesteld worden:

- door een arts-specialist in de reumatologie of pediatrie, verbonden aan een universitair centrum en deel uitmakend van een multidisciplinaire ploeg gespecialiseerd in de diagnose en de behandeling van CAPS;

- EN door een genetische test waarmee het gemuteerde gen NLRP3/NALP3 (cryopyrin) wordt aangetoond.

b) De terugbetaling kan worden toegekend aan rechthebbenden die bij aanvang van de behandeling, naast een immuun-inflammatoire reactie met verhoogde serum ontstekingswaarden (C-reactief proteïne (CRP > 10 mg/ l) en/of serumamyloïd A (SAA > 50 mg/l) ten minste één van volgende klinische manifestaties vertonen:

1. Algemene symptomen: koorts, hoofdpijn, vermoeidheid, anemie;

2. Huid: rash/non-pruritische urticaria;

3. Osteoarticulair stelsel:

a. artralgie,

b. artritis,

c. botmalformaties;

4. Zintuigen:

a. visusstoornissen: retinitis, conjunctivitis, uveïtis, papiloedeem,

b. progressieve doofheid (door aantasting van zenuw);

5. Zenuwstelsel: afwijkingen ten gevolge van chronische inflammatie: chronische aseptische meningitis, cerebrale atrofie, intracraniële hypertensie, ventrikeldilatatie, calcificatie, papiloedeem;

6. Aantasting van de nierfunctie ten gevolge van AA amyloïdose.

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen bedraagt in alle gevallen, ongeacht de posologie die hieronder wordt aanbevolen, maximum 6 flacons per jaar per rechthebbende :

1. De aanbevolen posologie voor patiënten >= 4 jaar, elke 8 weken toe te dienen, is de volgende:

- 150 mg voor patiënten met een lichaamsgewicht > 40 kg

- 2 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >=15 kg en =< 40 kg

- 4 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >=7,5 kg en < 15 kg

2. OF De aanbevolen posologie voor patiënten van 2 tot < 4 jaar, elke 8 weken toe te dienen, is de volgende:

- 4 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >=7,5 kg.

3. Indien de patiënt onvoldoende klinische respons vertoont, kan de dosis verhoogd worden tot een maximale posologie van:

- 600 mg iedere 8 weken voor patiënten van > 40 kg

- 8 mg/kg iedere 8 weken voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en =< 40 kg.

Wanneer voor de patiënt een aanpassing van de posologie vereist is, en er hierdoor meer dan 6 verpakkingen per jaar nodig zijn, zal de registratiehouder de bijkomende verpakkingen gratis aan de ziekenhuis-apotheker leveren, op vraag van de arts-specialist van het ziekenhuis.

d) De terugbetaling wordt toegestaan, voor hernieuwbare periodes van maximaal 12 maanden, telkens op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist, verbonden aan een universitaire dienst vermeld onder punt a), die daardoor moet :

1. als het gaat om een eerste aanvraag, de elementen in verband met de diagnose vermelden;

2. als het gaat om een eerste aanvraag, de elementen vermelden in verband met de immuun-inflammatoire reactie en de klinische manifestaties zoals bedoeld in punt a) hierboven, zoals die werden vastgesteld voor het starten van de behandeling;

3. zich verbinden tot het opvolgen van bepaalde elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt;

4. zich ertoe verbinden om de behandeling te stoppen indien geen respons (niet verdwijnen van huiduitslag en andere gegeneraliseerde ontstekingssymptomen) na de eerstvolgende toediening van de maximale dosis;

5. de elementen vermelden die het mogelijk maken:

5.1. het ziekenhuis te identificeren waaraan hij verbonden is;

5.2. de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, verbonden aan het vermelde ziekenhuis;

6. de samenstelling meedelen van het multidisciplinaire team gespecialiseerd in de behandeling van CAPS waarvan hij deel uitmaakt en het aantal door het centrum behandelde patiënten in de laatste twee jaren;

7. zich ertoe verbinden

- Het protocol van de genetische test ( enkel voor de eerste aanvraag) welke heeft geleid tot het vaststellen van de diagnose en de bevestiging van de diagnose van CAPS door een arts-specialist (zie punt a), verbonden aan een universitaire dienst en deel uitmakend van een multidisciplinair team gespecialiseerd in de behandeling van CAPS

- EN het bewijsmateriaal waaruit blijkt dat de betrokken patiënt zich in de verklaarde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend arts.

8. zich ertoe verbinden, overeenkomstig punt h) hieronder, mee te werken aan de registratie en de verzameling van gecodeerde gegevens in verband met de evolutie en de prognose van de betrokken patiënt, in het bijzonder in het kader van het internationaal Ilaris register zolang het loopt.

e) Om de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten om haar taken uit te voeren zoals bepaald in het artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald voor wat betreft een latere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en prognose van de begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen uitmaken. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op basis van het voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Commissie voor de bescherming van de persoonlijke levenssfeer.

Paragraaf 9300100

Initiële periode vergoedbaarheid

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt voor de initiële (zoals bepaald in punt e) van deze paragraaf) behandeling van patiënten (volwassenen, jongeren en kinderen > of = 2 jaar) met colchicine-resistente familiale mediterrane koorts (cr-FMF), waarbij:

1. De diagnose van FMF is gesteld op basis van:

de Tel-Hashomer criteria, met aanwezigheid van 2 majeure criteria OF 1 majeur criterium en 2 mineure criteria OF 1 majeur criterium en 1 mineur criterium:

Majeure criteria:

- Recurrente febriele episodes met serositis (peritonitis, synovitis of pleuritis)

- AA amyloïdosis zonder predisponerende ziekte

- Gunstig antwoord met een colchicine behandeling

Mineure criteria:

- Recurrente febriele episodes

- Erysipelas-achtig erytheem

- FMF bij een eerstegraads verwante

EN/OF genetische diagnose van minstens één MEFV-gen mutatie bij patiënten met symptomen die een FMF doen vermoeden.

2. Er een gedocumenteerde actieve ziekte is, met minstens 1 crisis/maand gedurende de laatste 12 maanden:

2.1. ondanks een behandeling met colchicine aan de maximaal verdragen posologie conform de SmPc (minimum van 1,5mg/d of equivalente pediatrische posologie),

2.2. OF bij een patiënt met een gedocumenteerde intolerantie voor een behandeling met colchicine, ondanks de preventie maatregelen conform de SmPc.

b) De diagnose moet vastgesteld worden door een arts-specialist in de reumatologie, pediatrie of inwendige geneeskunde:

- met ervaring in de diagnose en behandeling van FMF,

- verbonden aan een universitair centrum,

- en gemandateerd lid van de ‘Belgian Network for Auto-Inflammatory Disease’ (BNAID), zoals vermeld op http://www.jessazh.be/deelwebsites/belgian-network-for-auto-inflammatory-diseases

c) De terugbetaling kan worden toegekend aan rechthebbenden die bij aanvang van de behandeling een immuun-inflammatoire reactie met verhoogde serum ontstekingswaarden CRP (C-reactive protein) van > 10 mg/l en een PGA (Physicians Global Assessment) van >= 2 vertonen.

d) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de aanbevolen posologie van de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP):

1. De aanbevolen posologie voor patiënten >= 2 jaar, elke 4 weken toe te dienen, is de volgende:

­ -150 mg voor patiënten met een lichaamsgewicht > 40 kg

­ -2 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <=40 kg

2. Indien de patiënt onvoldoende klinische respons vertoont na 7 dagen, kan een tweede de dosis van 150mg of 2mg/kg worden overwogen.

3. Bij een volledige respons op de behandeling wordt de behandeling verder gezet aan een posologie van:

­ -300 mg iedere 4 weken voor patiënten van > 40 kg

­ -4 mg/kg iedere 4 weken voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg.

e) Patiënten aan wie een eerdere terugbetaling toegekend werd, komen alleen in aanmerking voor een nieuwe initiatiebehandeling volgens de bepalingen van § 9300100 indien de laatste toediening van de specialiteit meer dan 12 maanden geleden werd uitgevoerd.

Patiënten bij wie een eerder terugbetaalde behandeling volgens de bepalingen van § 9300100 of § 9300200 werd gestopt omwille van onvoldoende respons kunnen niet opnieuw in aanmerking komen voor een initiatiebehandeling volgens de bepalingen van § 9300100.

Patiënten die reeds werden behandeld via het Medical Need Program (ref. MNP_201620) komen alleen in aanmerking voor een vergoedbaarheid volgens de bepalingen van § 930100 op voorwaarde dat zij voor de start van de behandeling voldeden aan de voorwaarden zoals opgenomen in de punten a) en c) van deze paragraaf.

f) De terugbetaling wordt toegestaan voor een maximale periode van 6 maanden, op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist, vermeld onder punt a), die zich die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt a) en b) zijn vervuld;

- verbindt tot het opvolgen van bepaalde elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt;

- verbindt om de behandeling te stoppen indien geen respons na 16 weken behandeling, gedefinieerd als een CRP >= 10mg/l en/of <= 70% afname van de uitgangswaarde en een PGA score >= 2;

- verbindt om bij patiënten in klinische remissie na de initiële behandeling van 6 maanden, te overwegen om de behandeling met canakinumab af te bouwen met stopzetten van de behandeling, indien klinisch mogelijk, en de patiënt verder op te volgen om een snelle diagnose van tekenen van herval te garanderen;

- verbindt om de elementen te vermelden die het mogelijk maken om het ziekenhuis te identificeren waaraan hij verbonden is en de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren verbonden aan het vermelde ziekenhuis;

- verbindt om mee te werken aan de verzameling van de gecodeerde gegevens over de evolutie van de behandeling, voorzien in het kader van de overeenkomst afgesloten met de vergunninghouder voor de tijdelijke inschrijving van de specialiteit in de lijst van vergoedbare specialiteiten, conform de bepalingen van artikels 112 en volgende van het KB van 01.02.2018.

g) De gelijktijdige vergoedbaarheid van een andere specialiteit met canakinumab of anakinra is niet toegestaan.

Paragraaf 9300200

Vergoedbaarheid van de onderhoudsbehandeling:

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt voor de onderhoudsbehandeling van patiënten (volwassenen, jongeren en kinderen > of = 2 jaar) met colchicine-resistente familiale mediterrane koorts (cr-FMF), waarbij:

1. De diagnose van FMF is gesteld op basis van:

1.1. de Tel-Hashomer criteria, met aanwezigheid van 2 majeure criteria OF 1 majeur criterium en 2 mineure criteria OF 1 majeur criterium en 1 mineur criterium:

Majeure criteria:

- Recurrente febriele episodes met serositis (peritonitis, synovitis of pleuritis)

- AA amyloïdosis zonder predisponerende ziekte

- Gunstig antwoord met een colchicine behandeling

Mineure criteria:

- Recurrente febriele episodes

- Erysipelas-achtig erytheem1

- FMF bij een eerstegraads verwante

1.2. EN/OF genetische diagnose van minstens één MEFV-gen mutatie bij patiënten met symptomen die een FMF doen vermoeden.

2. Er een is gedocumenteerde actieve ziekte, met minstens 1 crisis/maand, gedurende de laatste 12 maanden, voor de start van de behandeling conform de bepalingen van § 9300100:

2.1. ondanks een behandeling met colchicine aan de maximaal verdragen posologie conform de SmPc (minimum van 1,5mg/d of equivalente pediatrische posologie),

2.2. OF bij een patiënt met een gedocumenteerde intolerantie voor een behandeling met colchicine, ondanks de preventie maatregelen conform de SmPc.

3. De klinische respons op de initiële behandeling gedurende een maximale periode van 6 maand werd als voldoende substantieel geëvalueerd, volgens de bepalingen van §9300100, om een voortzetting van de behandeling te rechtvaardigen.

b) De diagnose moet vastgesteld worden door een arts-specialist in de reumatologie, pediatrie of inwendige geneeskunde:

­ met ervaring in de diagnose en behandeling van FMF,

­ verbonden aan een universitair centrum,

­ en gemandateerd lid van de ‘Belgian Network for Auto-Inflammatory Disease (BNAID), zoals vermeld op http://www.jessazh.be/deelwebsites/belgian-network-for-auto-inflammatory-diseases

c) De terugbetaling kan worden toegekend aan rechthebbenden die bij aanvang van de behandeling volgens de voorwaarden van § 9300100 een immuun-inflammatoire reactie met verhoogde serum ontstekingswaarden CRP (C-reactive protein) van > 10 mg/ l en een PGA (Physicians Global Assessment) van >= 2 vertoonden.

d) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de aanbevolen posologie van de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP):

1. De aanbevolen posologie voor patiënten >=2 jaar, elke 4 weken toe te dienen, is de volgende:

- 150 mg voor patiënten met een lichaamsgewicht > 40 kg

- 2 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <=40 kg

2. Indien de patiënt onvoldoende klinische respons vertoont na 7 dagen, kan een tweede de dosis van 150mg of 2mg/kg worden overwogen.

3. Bij een volledige respons op de behandeling wordt de behandeling verder gezet aan een posologie van:

- 300 mg iedere 4 weken voor patiënten van > 40 kg

- 4 mg/kg iedere 4 weken voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg.

e) De terugbetaling kan voor hernieuwbare periodes van maximaal 12 maanden worden toegestaan telkens op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist, vermeld onder punt a), die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt a) en b) zijn vervuld;

- zich ertoe verbindt tot het opvolgen van bepaalde elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt;

- zich ertoe verbindt om bij patiënten in klinische remissie na de initiële behandeling van 6 maanden of later, te overwegen om de behandeling met canakinumab af te bouwen met stopzetten van de behandeling, indien klinisch mogelijk, en de patiënt verder op te volgen om een snelle diagnose van tekenen van herval te garanderen;

- zich ertoe verbindt om de elementen te vermelden die het mogelijk maken om het ziekenhuis te identificeren waaraan hij verbonden is en de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren verbonden aan het vermelde ziekenhuis;

- Zich ertoe verbindt om mee te werken aan de verzameling van de gecodeerde gegevens over de evolutie van de behandeling, voorzien in het kader van de overeenkomst afgesloten met de vergunninghouder voor de tijdelijke inschrijving van de specialiteit in de lijst van vergoedbare specialiteiten, conform de bepalingen van artikels 112 en volgende van het KB van 01.02.2018.

f) De gelijktijdige vergoedbaarheid van een andere specialiteit met canakinumab of anakinra is niet toegestaan.

Paragraaf 9310100

Initiële periode vergoedbaarheid:

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt voor de initiële (zoals bepaald in punt e) van deze paragraaf) behandeling van patiënten (volwassenen, jongeren en kinderen > of = 2 jaar) met hyperimmunoglobuline-D-syndroom (HIDS)/mevalonaat-kinase-deficiëntie (MKD), waarbij:

1. De diagnose van HIDS/MKD is gesteld op basis van:

1.1 Klinische symptomatologie van een hyper-IgD syndroom,

1.2 EN/OF meer dan 2 maal een serum Ig-D >100 E/ml

1.3 EN genetische diagnose van minstens één MVK-gen mutatie bij patiënten met symptomen die een HIDS/MKD doen vermoeden.

2. Er een is gedocumenteerde actieve ziekte, met >= 3 febriele opstoten gedurende de laatste 6 maanden.

b) De diagnose moet vastgesteld worden door een arts-specialist in de reumatologie, pediatrie of inwendige geneeskunde:

­ met ervaring in de diagnose en behandeling van HIDS/MKD,

­ verbonden aan een universitair centrum,

­ en gemandateerd lid van de ‘Belgian Network for Auto-Inflammatory Disease (BNAID), zoals vermeld op http://www.jessazh.be/deelwebsites/belgian-network-for-auto-inflammatory-diseases.

c) De terugbetaling kan worden toegekend aan rechthebbenden die bij aanvang van de behandeling een immuun-inflammatoire reactie met verhoogde serum ontstekingswaarden CRP (C-reactive protein) van > 10 mg/ l en een PGA (Physicians Global Assessment) van >= 2 vertonen.

d) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de aanbevolen posologie van de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP):

1. De aanbevolen posologie voor patiënten >= 2 jaar, elke 4 weken toe te dienen, is de volgende:

- 150 mg voor patiënten met een lichaamsgewicht > 40 kg

- 2 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg

2. Indien de patiënt onvoldoende klinische respons vertoont na 7 dagen, kan een tweede de dosis van 150mg of 2mg/kg worden overwogen.

3. Bij een volledige respons op de behandeling wordt de behandeling verder gezet aan een posologie van:

- 300 mg iedere 4 weken voor patiënten van > 40 kg

- 4 mg/kg iedere 4 weken voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg.

e)

Patiënten aan wie een eerdere terugbetaling toegekend werd, komen alleen in aanmerking voor een nieuwe initiatiebehandeling volgens de bepalingen van § 9310100 indien de laatste toediening van de specialiteit meer dan 12 maanden geleden werd uitgevoerd.

Patiënten bij wie een eerder terugbetaalde behandeling volgens de bepalingen van § 9310100 of § 9310200 werd gestopt omwille van onvoldoende respons kunnen niet opnieuw in aanmerking komen voor een initiatiebehandeling volgens de bepalingen van § 9310100.

Patiënten die reeds werden behandeld via het Medical Need Program (ref. MNP_201620) komen alleen in aanmerking voor een vergoedbaarheid volgens de bepalingen van § 9310100 op voorwaarde dat zij voor de start van de behandeling voldeden aan de voorwaarden zoals opgenomen in de punten a) en c) van deze paragraaf.

f) De terugbetaling wordt toegestaan voor een maximale periode van 6 maanden, op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist, vermeld onder punt a), die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt a) en b) zijn vervuld;

- zich ertoe verbindt tot het opvolgen van bepaalde elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt;

- zich ertoe verbindt om de behandeling te stoppen indien geen respons na 16 weken behandeling, gedefinieerd als een CRP >= 10mg/l en/of <= 70% afname van de uitgangswaarde en een PGA score >= 2;

- zich ertoe verbindt om bij patiënten in klinische remissie na de initiële behandeling van 6 maanden of later, te overwegen om de behandeling met canakinumab af te bouwen met stopzetten van de behandeling, indien klinisch mogelijk, en de patiënt verder op te volgen om een snelle diagnose van tekenen van herval te garanderen;

- zich ertoe verbindt om de elementen te vermelden die het mogelijk maken om het ziekenhuis te identificeren waaraan hij verbonden is en de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren verbonden aan het vermelde ziekenhuis;

- Zich ertoe verbindt om mee te werken aan de verzameling van de gecodeerde gegevens over de evolutie van de behandeling, voorzien in het kader van de overeenkomst afgesloten met de vergunninghouder voor de tijdelijke inschrijving van de specialiteit in de lijst van vergoedbare specialiteiten, conform de bepalingen van artikels 112 en volgende van het KB van 01.02.2018.

g) De gelijktijdige vergoedbaarheid van een andere specialiteit met canakinumab of anakinra is niet toegestaan.

Paragraaf 9310200

Vergoedbaarheid van de onderhoudsbehandeling:

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt voor de onderhoudsbehandeling van patiënten (volwassenen, jongeren en kinderen > of = 2 jaar) met hyperimmunoglobuline-D-syndroom (HIDS)/mevalonaat-kinase-deficiëntie (MKD), waarbij:

1. De diagnose van HIDS/MKD is gesteld op basis van:

1.1 Klinische symptomatologie van een hyper-IgD syndroom,

1.2 EN/OF meer dan 2 maal een serum Ig-D >100 E/ml,

1.3 EN genetische diagnose van minstens één MVK-gen mutatie bij patiënten met symptomen die een HIDS/MKD doen vermoeden;

2. Er een is gedocumenteerde actieve ziekte, met >= 3 febriele opstoten gedurende de laatste 6 maanden, voor de start van de behandeling conform de bepalingen van § 9310100;

3. De klinische respons op de initiële behandeling gedurende een maximale periode van 6 maand werd als voldoende substantieel geëvalueerd, volgens de bepalingen van § 9310100, om een voortzetting van de behandeling te rechtvaardigen.

b) De diagnose moet vastgesteld worden door een arts-specialist in de reumatologie, pediatrie of inwendige geneeskunde:

­ met ervaring in de diagnose en behandeling van HIDS/MKD,

­ verbonden aan een universitair centrum,

­ en gemandateerd lid van de ‘Belgian Network for Auto-Inflammatory Disease (BNAID), zoals vermeld op http://www.jessazh.be/deelwebsites/belgian-network-for-auto-inflammatory-diseases.

c) De terugbetaling kan worden toegekend aan rechthebbenden die bij aanvang van de behandeling volgens de bepalingen van § 9310100 een immuun-inflammatoire reactie met verhoogde serum ontstekingswaarden CRP (C-reactive protein) van > 10 mg/ l en een PGA (Physicians Global Assessment) van >= 2 vertoonden.

d) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de aanbevolen posologie van de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP):

1. De aanbevolen posologie voor patiënten >= 2 jaar, elke 4 weken toe te dienen, is de volgende:

- 150 mg voor patiënten met een lichaamsgewicht > 40 kg

- 2 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg

2. Indien de patiënt onvoldoende klinische respons vertoont na 7 dagen, kan een tweede de dosis van 150mg of 2mg/kg worden overwogen.

3. Bij een volledige respons op de behandeling wordt de behandeling verder gezet aan een posologie van:

- 300 mg iedere 4 weken voor patiënten van > 40 kg

- 4 mg/kg iedere 4 weken voor patiënten met een lichaamsgewicht >=7,5 kg en <= 40 kg.

e) De terugbetaling kan voor hernieuwbare periodes van maximaal 12 maanden worden toegestaan telkens op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist, vermeld onder punt a), die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt a) en b) zijn vervuld;

- zich ertoe verbindt tot het opvolgen van bepaalde elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt;

- zich ertoe verbindt om de behandeling te stoppen indien geen respons na 16 weken behandeling, gedefinieerd als een CRP >= 10mg/l en/of <= 70% afname van de uitgangswaarde en een PGA score >=2;

- zich ertoe verbindt om bij patiënten in klinische remissie na de initiële behandeling van 6 maanden of later, te overwegen om de behandeling met canakinumab af te bouwen met stopzetten van de behandeling, indien klinisch mogelijk, en de patiënt verder op te volgen om een snelle diagnose van tekenen van herval te garanderen.

- zich ertoe verbindt om de elementen te vermelden die het mogelijk maken om het ziekenhuis te identificeren waaraan hij verbonden is en de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren verbonden aan het vermelde ziekenhuis.

- Zich ertoe verbindt om mee te werken aan de verzameling van de gecodeerde gegevens over de evolutie van de behandeling, voorzien in het kader van de overeenkomst afgesloten met de vergunninghouder voor de tijdelijke inschrijving van de specialiteit in de lijst van vergoedbare specialiteiten, conform de bepalingen van artikels 112 en volgende van het KB van 01.02.2018.

f) De gelijktijdige vergoedbaarheid van een andere specialiteit met canakinumab of anakinra is niet toegestaan.

Paragraaf 9320100

Initiële periode vergoedbaarheid:

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt voor de initiële (zoals bepaald in punt e) van deze paragraaf) behandeling van patiënten (volwassenen, jongeren en kinderen > of = 2 jaar) met Tumor Necrosis Factor Receptor Associated Periodic Syndrome (TRAPS), waarbij:

1. De diagnose van TRAPS is gesteld op basis van:

1.1 Klinische symptomatologie van een TRAPS syndroom,

1.2 EN/OF een serum sTNFR < 1 ng/l,

1.3 EN genetische diagnose van minstens één TNFRSF1a-gen mutatie bij patiënten met symptomen die een TRAPS doen vermoeden;

2. Er een is gedocumenteerde actieve ziekte, met minstens 6 opstoten gedurende de laatste 12 maanden.

b) De diagnose moet vastgesteld worden door een arts-specialist in de reumatologie, de pediatrie of inwendige geneeskunde :

­ met ervaring in de diagnose en behandeling van TRAPS,

­ verbonden aan een universitair centrum,

­ en gemandateerd lid van de ‘Belgian Network for Auto-Inflammatory Disease (BNAID), zoals vermeld op http://www.jessazh.be/deelwebsites/belgian-network-for-auto-inflammatory-diseases.

c) De terugbetaling kan worden toegekend aan rechthebbenden die bij aanvang van de behandeling een immuun-inflammatoire reactie met verhoogde serum ontstekingswaarden CRP (C-reactive protein) van > 10 mg/ l en een PGA (Physicians Global Assessment) van >= 2 vertonen.

d) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de aanbevolen posologie van de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP):

1. De aanbevolen posologie voor patiënten >= 2 jaar, elke 4 weken toe te dienen, is de volgende:

- 150 mg voor patiënten met een lichaamsgewicht > 40 kg

- 2 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg

2. Indien de patiënt onvoldoende klinische respons vertoont na 7 dagen, kan een tweede de dosis van 150mg of 2mg/kg worden overwogen.

3. Bij een volledige respons op de behandeling wordt de behandeling verder gezet aan een posologie van:

- 300 mg iedere 4 weken voor patiënten van > 40 kg

- 4 mg/kg iedere 4 weken voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg.

e)

Patiënten aan wie een eerdere terugbetaling toegekend werd komen alleen in aanmerking voor een nieuwe initiatiebehandeling volgens de bepalingen van § 9320100 indien de laatste toediening van de specialiteit meer dan 12 maanden geleden werd uitgevoerd.

Patiënten bij wie een eerder terugbetaalde behandeling volgens de bepalingen van § 9320100 of § 9320200 werd gestopt omwille van onvoldoende respons kunnen niet opnieuw in aanmerking komen voor een initiatiebehandeling volgens de bepalingen van § 9320100.

Patiënten die reeds werden behandeld via het Medical Need Program (ref. MNP_201620) komen alleen in aanmerking voor een vergoedbaarheid volgens de bepalingen van § 932100 op voorwaarde dat zij voor de start van de behandeling voldeden aan de voorwaarden zoals opgenomen in de punten a) en c) van deze paragraaf.

f) De terugbetaling wordt toegestaan voor een maximale periode van 6 maanden, op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist, vermeld onder punt a), die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt a) en b) zijn vervuld;

- zich ertoe verbindt tot het opvolgen van bepaalde elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt;

- zich ertoe verbindt om de behandeling te stoppen indien geen respons na 16 weken behandeling, gedefinieerd als een CRP >= 10mg/l en/of <= 70% afname van de uitgangswaarde en een PGA score >= 2;

- zich ertoe verbindt om bij patiënten in klinische remissie na de initiële behandeling van 6 maanden of later, te overwegen om de behandeling met canakinumab af te bouwen met stopzetten van de behandeling, indien klinisch mogelijk, en de patiënt verder op te volgen om een snelle diagnose van tekenen van herval te garanderen;

- zich ertoe verbindt om de elementen te vermelden die het mogelijk maken om het ziekenhuis te identificeren waaraan hij verbonden is en de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren verbonden aan het vermelde ziekenhuis;

- Zich ertoe verbindt om mee te werken aan de verzameling van de gecodeerde gegevens over de evolutie van de behandeling, voorzien in het kader van de overeenkomst afgesloten met de vergunninghouder voor de tijdelijke inschrijving van de specialiteit in de lijst van vergoedbare specialiteiten, conform de bepalingen van artikels 112 en volgende van het KB van 01.02.2018.

g) De gelijktijdige vergoedbaarheid van een andere specialiteit met canakinumab of anakinra is niet toegestaan.

Paragraaf 9320200

Vergoedbaarheid van de ondetrhoudsbehandeling:

a) De specialiteit wordt terugbetaald als deze gebruikt wordt voor de onderhoudsbehandeling van patiënten (volwassenen, jongeren en kinderen > of = 2 jaar) met Tumor Necrosis Factor Receptor Associated Periodic Syndrome (TRAPS), waarbij:

1. De diagnose van TRAPS is gesteld op basis van:

1.1 Klinische symptomatologie van een TRAPS syndroom,

1.2 EN/OF een serum sTNFR < 1 ng/l,

1.3 EN genetische diagnose van minstens één TNFRSF1a-gen mutatie bij patiënten met symptomen die een TRAPS doen vermoeden;

2. Er een is gedocumenteerde actieve ziekte, met minstens 6 opstoten gedurende de laatste 12 maanden, voor de start van de behandeling conform de bepalingen van § 9320100;

3. De klinische respons op de initiële behandeling gedurende een maximale periode van 6 maand werd als voldoende substantieel geëvalueerd, volgens de bepalingen van §9320100, om een voortzetting van de behandeling te rechtvaardigen.

b) De diagnose moet vastgesteld worden door een arts-specialist in de reumatologie, de pediatrie of inwendige geneeskunde :

­ met ervaring in de diagnose en behandeling van TRAPS,

­ verbonden aan een universitair centrum,

­ en gemandateerd lid van de ‘Belgian Network for Auto-Inflammatory Disease (BNAID), zoals vermeld op http://www.jessazh.be/deelwebsites/belgian-network-for-auto-inflammatory-diseases.

c) De terugbetaling kan worden toegekend aan rechthebbenden die bij aanvang van de behandeling volgens de voorwaarden van § 9320100 een immuun-inflammatoire reactie met verhoogde serum ontstekingswaarden CRP (C-reactive protein) van > 10 mg/ l en een PGA (Physicians Global Assessment) van >= 2 vertoonden.

d) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de aanbevolen posologie van de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP):

1. De aanbevolen posologie voor patiënten >= 2 jaar, elke 4 weken toe te dienen, is de volgende:

- 150 mg voor patiënten met een lichaamsgewicht > 40 kg

- 2 mg/kg voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg

2. Indien de patiënt onvoldoende klinische respons vertoont na 7 dagen, kan een tweede de dosis van 150mg of 2mg/kg worden overwogen.

3. Bij een volledige respons op de behandeling wordt de behandeling verder gezet aan een posologie van:

- 300 mg iedere 4 weken voor patiënten van > 40 kg

- 4 mg/kg iedere 4 weken voor patiënten met een lichaamsgewicht >= 7,5 kg en <= 40 kg.

e) De terugbetaling kan voor hernieuwbare periodes van maximaal 12 maanden worden toegestaan telkens op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist, vermeld onder punt a), die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt a) en b) zijn vervuld;

- zich ertoe verbindt tot het opvolgen van bepaalde elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt;

- zich ertoe verbindt om de behandeling te stoppen indien geen respons na 16 weken behandeling, gedefinieerd als een CRP >= 10mg/l en/of <= 70% afname van de uitgangswaarde en een PGA score >= 2;

- zich ertoe verbindt om bij patiënten in klinische remissie na de initiële behandeling van 6 maanden of later, te overwegen om de behandeling met canakinumab af te bouwen met stopzetten van de behandeling, indien klinisch mogelijk, en de patiënt verder op te volgen om een snelle diagnose van tekenen van herval te garanderen;

- zich ertoe verbindt om de elementen te vermelden die het mogelijk maken om het ziekenhuis te identificeren waaraan hij verbonden is en de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren verbonden aan het vermelde ziekenhuis;

- Zich ertoe verbindt om mee te werken aan de verzameling van de gecodeerde gegevens over de evolutie van de behandeling, voorzien in het kader van de overeenkomst afgesloten met de vergunninghouder voor de tijdelijke inschrijving van de specialiteit in de lijst van vergoedbare specialiteiten, conform de bepalingen van artikels 112 en volgende van het KB van 01.02.2018.

f) De gelijktijdige vergoedbaarheid van een andere specialiteit met canakinumab of anakinra is niet toegestaan.

Paragraaf 11080000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van canakinumab komt in aanmerking voor vergoeding indien ze gebruikt wordt ofwel in combinatie met methotrexaat, ofwel zonder methotrexaat in geval van gedocumenteerde intolerantie voor methotrexaat of wanneer een behandeling met methotrexaat niet geschikt is, voor de behandeling van Adult-onset Still’s disease (AOSD) die onvoldoende onder controle is, bij volwassen rechthebbenden van minstens 18 jaar, bij wie de volgende zes voorwaarden gelijktijdig zijn vervuld:

1. Onvoldoende respons op voorafgaand optimaal gebruik van NSAIDs (niet steroïdale anti-inflammatoire middelen) gedurende minstens twee tot vier weken of bij medische tegenindicatie voor het gebruik van NSAIDs.

2. Nood aan een dagelijks systemisch corticosteroïden gebruik van ten minste 1 mg/kg/dag (of 30 mg/dag) prednison equivalent na 3 maanden behandeling of van ten minste 0,3 mg/kg/dag (of 10 mg/dag) na 6 maanden behandeling teneinde de systemische en/of articulaire symptomen van de ziekte volledig of gedeeltelijk te controleren.

3. Onvoldoende respons op voorafgaand optimaal gebruik van methotrexaat aan een dosis van 7,5 – 20 mg/week gedurende minstens 6 maanden of bij medische tegenindicatie voor het gebruik van methotrexaat.

4. Onvoldoende respons op voorafgaand optimaal gebruik van Kineret (anakinra) of gedocumenteerde intolerantie voor Kineret (anakinra). De respons op Kineret (anakinra) kan als onvoldoende beschouwd worden bij ontbreken van een ACR-30 respons vergeleken met de klinische toestand van de rechthebbende vóór de instelling van de behandeling met Kineret of bij aanwezigheid van koorts (temperatuurmeting van 37,5°C of meer in de voorafgaande 7 dagen) gepaard gaande met de onderliggende ziekte.

5. Aanwezigheid van een bloedwaarde van CRP (C-reactive Protein) die hoger is dan de normale waarde van het gebruikte laboratorium.

6. Afwezigheid van evolutieve tuberculose, voldoend aan één van de twee volgende situaties:

- Radiografie van de longen en Mantoux-test: beiden negatief;

- Radiografie van de longen positief of een Mantoux-test positief: in dit geval zal de vergoeding van de betrokken farmaceutische specialiteit slechts toegekend worden indien een arts-specialist in de pneumologie de afwezigheid van evolutieve tuberculose verklaart in het formulier waarvan het model in bijlage B van deze paragraaf is opgenomen. Bij actieve tuberculose kan de betrokken farmaceutische specialiteit enkel vergoed worden na attestering van een adequate tuberculostaticabehandeling door een arts-specialist in de pneumologie. Bij vermoeden van latente tuberculose (positieve Mantoux-test en/of vermoeden van tuberculose-sequellen op de radiografie van de thorax) kan de betrokken farmaceutische specialiteit slechts vergoed worden 4 weken na de start van een profylactische behandeling ter voorkoming van reactivatie van latente tuberculose, geattesteerd door een arts-specialist in de pneumologie.

b) Het aantal vergoedbare eenheden houdt rekening met een dosis van 4mg/kg (tot maximaal 300 mg) iedere 4 weken toegediend via subcutane injectie, op basis van de aanbevelingen van de SKP.

c) De vergoeding van de betrokken farmaceutische specialiteit moet worden aangevraagd door een arts-specialist in de reumatologie die ervaring heeft met de diagnose en behandeling van AOSD.

d) De initiële vergoeding wordt toegestaan voor een periode van maximum 3 maanden.

e) De vergoeding is vernieuwbaar voor nieuwe periodes van maximum 12 maanden bij rechthebbenden met een ACR30 respons vergeleken met de klinische toestand van de rechthebbende vóór de instelling van de behandeling en de afwezigheid van koorts (geen temperatuurmeting van 37,5 °C of meer in de voorgaande 7 dagen) gepaard gaande met de onderliggende ziekte.

f) De vergoeding wordt toegestaan op basis van een elektronische aanvraag ingediend door de via het eHealth platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt c), die daardoor:

1. verklaart dat er aan alle voorwaarden, voorkomend onder punten a) en b) hierboven, voldaan werd vóór de instelling van de behandeling;

2. zich ertoe verbindt om de bewijsstukken aan de adviserend-arts van de verzekeringsinstelling te bezorgen op eenvoudig verzoek;

3. zich ertoe verbindt om de gecodeerde gegevens in verband met de evolutie en de prognose van de betrokken rechthebbende, mee te delen aan het college van artsen, aangeduid door de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, volgens de modaliteiten beschreven in punt g) hierna volgend.

4. zich ertoe verbindt de behandeling te stoppen bij rechthebbenden zonder een ACR30 respons vergeleken met de klinische toestand van de rechthebbende vóór de instelling van de behandeling en de afwezigheid van koorts (geen temperatuurmeting van 37,5 °C of meer in de voorgaande 7 dagen) gepaard gaande met de onderliggende ziekte.

g) Om de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te staan de taken te vervullen zoals beschreven onder art. 29 bis en 35 bis van de Wet, namelijk betreffende een latere wijziging van de inschrijving van farmaceutische specialiteiten, wordt de vergoeding van de betrokken farmaceutische specialiteit toegestaan, voor zover dat de gecodeerde gegevens in verband met de evolutie en de prognose van de rechthebbenden die deze terugbetaling krijgen, kunnen geregistreerd worden en het onderwerp mogen uitmaken van een evaluatie. De modaliteiten met betrekking tot de aard van de gegevens, de registratie, het verzamelen en de evaluatie ervan worden door de Minister vastgelegd op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen na advies van de Commissie voor de bescherming van de persoonlijke levenssfeer.

Daartoe verbindt de arts-specialist in de reumatologie die ervaring heeft met de diagnose en behandeling van AOSD, bedoeld hierboven in punten c) en e) zich ertoe, voor zijn rechthebbenden die de terugbetaling verkregen hebben, de gecodeerde gegevens in verband met de evolutie en de prognose van de betrokken patiënt, mee te delen aan een college van artsen, aangeduid door de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, volgens de modaliteiten bepaald door de Minister.

h) De vergoeding wordt slechts toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de betrokken farmaceutische specialiteit wordt verstrekt, beschikt over een bewijs van het akkoord bedoeld in e).