Paragraaf 7930000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van het werkzame bestanddeel ivacaftor, komt in aanmerking voor vergoeding voor een periode van 12 maanden indien ze toegediend wordt bij een rechthebbende van 4 maanden of ouder die lijdt aan mucoviscidose gediagnosticeerd op basis van:

- de aanwezigheid van 2 CF-geassocieerde mutaties of op basis van een chloride waarde > 60 mmol/l in zweet

- en die één van de volgende ‘gating-’ (klasse-III-) mutaties in het CFTR-gen heeft:

• G551D

• G1244E

• G1349D

• G178R

• G551S

• S1251N

• S1255P

• S549N

• S549R

EN bij rechthebbenden van 2 jaar en ouder op basis van de aanwezigheid van:

- een chronische sino-pulmonale ziekte zoals aangetoond door één van de volgende elementen:

• De gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) van de laatste vier driemaandelijkse longfunctietesten die kleiner is dan 90% van de referentiewaarde voor de rechthebbende,

• en/of minstens één gedocumenteerde exacerbatie in de afgelopen 12 maanden (waarvoor behandeling met aanvullende antibiotica nodig was),

• en/of CF gerelateerde longabnormaliteiten gedocumenteerd door de meest recente thoraxscan (die kunnen bestaan uit bronchiëctasieën, diffuse bronchiale wandverdikking, bronchiolitis (“tree in bud” patroon en “air trapping”), atelectase, longcysten/blaasjes, pneumothorax).

- en/of gastro-intestinale afwijkingen zoals pancreasinsufficiëntie of herhaalde pancreatitis;

- En/of afwijkingen van de nutritionele status, aangetoond door een lager BMI dan de referentiewaarde voor de rechthebbende (gedefinieerd als BMI z score < of = -1 )

De rechthebbende komt niet in aanmerking voor een behandeling met deze specialiteit indien de rechthebbende reeds een longtransplantatie onderging.

b) De vergoeding van de betrokken farmaceutische specialiteit dient te worden aangevraagd door een arts-specialist in de pediatrie of in de pneumologie, verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose (code 7891), en verantwoordelijk voor de behandeling.

- 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

- 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

- 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

- 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

- 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

- 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

- 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale dagelijkse posologie van:

- Één filmomhulde tablet ’s morgens die 150 mg ivacaftor bevat in combinatie met één filmomhulde tablet die 150 mg ivacaftor bevat ‘s avonds voor volwassenen en kinderen van 6 jaar en ouder met een gewicht > of = 25 kg

- Één zakje granulaat dat 75 mg ivacaftor bevat ’s morgens in combinatie met één zakje granulaat dat 75 mg ivacaftor bevat ‘s avonds voor kinderen van 6 maanden en ouder met een gewicht > of = 14 kg tot < 25 kg

- Één zakje granulaat dat 50 mg ivacaftor bevat ‘s morgens in combinatie met één zakje granulaat dat 50 mg ivacaftor bevat ‘s avonds voor kinderen van 6 maanden en ouder met een gewicht > of = 7 kg tot < 14 kg

- Één zakje granulaat dat 25 mg ivacaftor bevat ’s morgens in combinatie met één zakje granulaat dat 25 mg ivacaftor bevat ‘s avonds voor kinderen van 4 maanden en ouder met een gewicht > of = 5 kg tot < 7 kg

en dit aan een maximum van 13 verpakkingen per periode van 12 maanden voor deze specialiteit overeenkomstig de bepalingen die in de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP) van de betrokken farmaceutische specialiteiten zijn vermeld.

d) De vergoeding wordt toegekend per hernieuwbare periode van maximaal 12 maanden, op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt b) hierboven, die aldus verklaart;

- dat de betrokken rechthebbende zich op het moment van de aanvraag in de hierboven onder punt a) vermelde situatie bevindt;

- zich ertoe te verbinden de bewijsstukken met betrekking tot de situatie van de rechthebbende (bv. diagnosestelling, klinische presentaties, en indien het een aanvraag tot hernieuwing van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende), ter beschikking te houden van de adviserend-arts op eenvoudig verzoek;

- zich ertoe te verbinden de volgende elementen bij te houden in het dossier van de rechthebbende:

• de identificatie van het hierboven vermelde door het RIZIV erkende referentiecentrum voor mucoviscidose waaraan de art-specialist verbonden is;

• de identiteit van de betrokken ziekenhuisapotheker, die samen werkt met het door het RIZIV erkende referentiecentrum voor mucoviscidose.

• de specifieke mutaties in het CFTR-gen die aan de oorzaak liggen van de aandoening.

- zich ertoe te verbinden om mee te werken aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken rechthebbende via het Belgisch Mucoviscidose Register;

e) De rechthebbende dient per periode van 12 maanden behandeling geëvalueerd te worden om na te gaan of de rechthebbende nog steeds in aanmerking kan komen voor vergoeding. De machtiging voor vergoeding van de betrokken specialiteit wordt hernieuwd op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt b) hierboven die aldus verklaart:

- zich ertoe te verbinden om geen vergoeding meer aan te vragen voor de behandeling met deze specialiteit als er geen klinisch voordeel bewezen kan worden gedurende de laatste 12 maanden, onder andere gebaseerd op de resultaten van de longfunctieonderzoeken tijdens opvolging, de evolutie van de BMI en het aantal exacerbatie(s) en hospitalisatie(s);

Voor de eerste verlengingsaanvraag, moet dit klinisch voordeel bij de:

• rechthebbenden > of = 6 jaar worden aangetoond door een verbetering van de ESW (absoluut % van de voorspelde éénsecondewaarde) van minstens 5% ten opzichte van de startwaarde, telkens gemeten buiten een infectieuze opstoot en na controle van de therapietrouw, na 2 maanden van behandeling.

• rechthebbenden < 6 jaar, en ook bij de rechthebbenden > of = 6 jaar bij wie geen verbetering met > of = 5% van de ESW na 2 maanden behandeling werd vastgesteld, aangetoond worden door een substantiële verbetering van de klinische toestand van de rechthebbende (bv body mass index).

- zich ertoe te verbinden geen vergoeding meer aan te vragen voor de behandeling met deze specialiteit als de rechthebbende geen goede therapietrouw vertoont;

- de rechthebbende vooraf volledig in te lichten over de stopping-rules van de vergoeding.

f) De vergoeding is beperkt tot de aflevering door de ziekenhuisapotheker verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose en voor zover de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteiten verstrekt worden, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.

Paragraaf 11630000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van werkzame bestanddelen ivacaftor, tezacaftor en elexacaftor en de farmaceutische specialiteit op basis van ivacaftor, beiden ingeschreven in de huidige paragraaf, komen in aanmerking voor vergoeding voor een periode van 12 maanden indien ze toegediend worden in een combinatieschema bij een rechthebbende van 2 jaar of ouder die lijdt aan mucoviscidose (CF) gediagnosticeerd op basis van :

- De aanwezigheid van 2 CF-geassocieerde mutaties, waarvan ten minste één F508del-mutatie in het CFTR-gen.

- En op basis van de aanwezigheid van:

• Chronische sino-pulmonale ziekte zoals aangetoond door één van de volgende elementen :

- De gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) van de laatste vier driemaandelijkse longfunctietesten die lager is dan 90% van de referentiewaarde voor de rechthebbende.

- En/of minstens één gedocumenteerde exacerbatie in de afgelopen 12 maanden (waarvoor behandeling met aanvullende antibiotica nodig was).

- En/of CF gerelateerde longabnormaliteiten gedocumenteerd door de meest recente thoraxscan (die kunnen bestaan uit bronchiëctasieën, diffuse bronchiale wandverdikking, bronchiolitis (“tree in bud” patroon en “air trapping”), atelectase, longcysten/blaasjes, pneumothorax).

• En/of gastro-intestinale afwijkingen zoals pancreasinsufficiëntie of herhaalde pancreatitis.

• En/of afwijkingen van de nutritionele status, aangetoond door een lagere body mass index (BMI) dan de referentiewaarde voor de rechthebbende (gedefinieerd als BMI z score < of = -1 ).

- En die nog geen longtransplantatie onderging.

b) De vergoeding van de betrokken farmaceutische specialiteiten dient te worden aangevraagd door een arts-specialist in de pediatrie of in de pneumologie verbonden aan een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose (code 7891), en verantwoordelijk voor de behandeling.

- 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen.

- 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum.

- 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc.

- 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB.

- 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle.

- 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose.

- 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg.

De vergoeding, in geval van toekenning, is beperkt tot de aflevering door de ziekenhuisapotheker van een door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose en voor zover de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale dagelijkse posologie van :

- Twee filmomhulde tabletten die elk 75 mg ivacaftor, 50 mg tezacaftor en 100 mg elexacaftor bevat in combinatie met één tablet die 150 mg ivacaftor bevat voor volwassenen en kinderen > of = 6 jaar met een gewicht van > of = 30 kg.

- Twee filmomhulde tabletten die elk 37,5 mg ivacaftor, 25 mg tezacaftor en 50 mg elexacaftor bevat in combinatie met één tablet die 75 mg ivacaftor bevat voor kinderen > of = 6 jaar met een gewicht van < 30 kg.

- Één sachet die 75 mg ivacaftor, 50 mg tezacaftor en 100 mg elexacaftor granulaat bevat in combinatie met één sachet die 75 mg ivacaftor granulaat bevat voor kinderen 2 tot 6 jaar met een gewicht van > of = 14 kg

- Één sachet die 60 mg ivacaftor, 40 mg tezacaftor en 80 mg elexacaftor granulaat bevat in combinatie met één sachet die 59,5 mg ivacaftor granulaat bevat voor kinderen 2 tot 6 jaar met een gewicht van 10 tot < 14 kg.

En dit aan een maximum van 13 verpakkingen per jaar voor beide specialiteiten overeenkomstig de bepalingen die in de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP) van de betrokken farmaceutische specialiteiten zijn vermeld.

d) De vergoeding wordt toegekend per hernieuwbare periode van maximaal 12 maanden op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt b) hierboven die aldus verklaart :

- Dat de betrokken rechthebbende zich op het moment van de aanvraag in de hierboven onder punt a) vermelde situatie bevindt.

- Zich ertoe te verbinden de bewijsstukken met betrekking tot de situatie van de rechthebbende (bv. diagnosestelling, klinische presentaties, en indien het een aanvraag tot hernieuwing van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende ter beschikking te houden van de adviserend-arts op eenvoudig verzoek.

- Zich ertoe te verbinden de volgende elementen bij te houden in het dossier van de rechthebbende :

• Het boven vermelde, door het RIZIV erkend referentiecentrum voor mucoviscidose waaraan de arts-specialist verbonden is.

• De betrokken ziekenhuisapotheker, die samen werkt met het door het RIZIV erkende referentiecentrum voor mucoviscidose.

• De specifieke mutaties in het CFTR-gen die aan de oorzaak liggen van de aandoening.

- Zich ertoe te verbinden om mee te werken aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken rechthebbende via het Belgisch Mucoviscidose Register.

e) De rechthebbende dient per periode van 12 maanden behandeling geëvalueerd te worden om na te gaan of de rechthebbende nog steeds in aanmerking kan komen voor vergoeding. De machtiging voor vergoeding van de betrokken specialiteiten kan niet worden hernieuwd indien, in vergelijking met de voorgaande 12 maanden :

- De gemiddelde éénsecondewaarde (ESW) van de laatste vier driemaandelijkse longfunctietesten lager is dan 90% van de gemiddelde éénsecondewaarde van het voorgaande jaar, behalve indien hiervoor een alternatieve verklaring bestaat (zoals bijvoorbeeld het optreden van niet-CFTR-modulatorgerelateerde complicaties met impact op de longfunctie).

- En er geen aantoonbare reductie in het aantal gedocumenteerde exacerbaties is tegenover het jaar voor de start van de behandeling met de CFTR modulator.

- En er een achteruitgang is van de nutritionele status, zoals gemeten door de BMI, tenzij hiervoor een alternatieve verklaring bestaat (optreden van niet-CFTR-modulatorgerelateerde complicaties).

- En er een achteruitgang van de levenskwaliteit is, zoals gemeten door middel van de CFQ-R vragenlijst tenzij hiervoor een alternatieve verklaring bestaat (optreden van niet-CFTR-modulatorgerelateerde complicaties).

f) De gelijktijdige vergoeding met specialiteiten op basis van de actieve bestanddelen tezacaftor of lumacaftor is nooit toegelaten.